Zwölf Patienten werden in den USA erstmals mit einer Gentherapie gegen die Parkinsonsche Krankheit behandelt. Mediziner kritisieren, dass es bislang keine ausreichende Risiko-Abschätzung geben habe, die Folgen des Eingriffs seien unabschätzbar.

Forscher um Michael Kaplitt von der Cornell University in Ithaca haben Ende des vergangenen Jahres die Genehmigung der US-amerikanischen Food and Drug Administration erhalten, die Gentherapie an Parkinson-Patienten zu testen. Die Behandlung hatte sich in einer Studie an Nagetieren erfolgreich gezeigt. Wie der Online-Dienst der Tageszeitung «New York Times» am heutigen Dienstag berichtet, hat jetzt die erste klinische Studie an zwölf Patienten begonnen.

Die Forscher bringen ein so genanntes Adeno-assoziiertes Virus (AAV) ins Hirngewebe, das mit dem Gen für ein Enzym beladen ist. Das Enzym ist an der Produktion eines hemmenden Botenstoffs, der Gamma-Aminobuttersäure (GABA) beteiligt. Die AA-Viren sollen für die verstärkte Produktion des Botenstoffs im Hirngewebe sorgen. Die Mediziner wollen auf diese Weise die Überaktivität eines bestimmten Hirnbereichs und damit die unkontrollierten Bewegungen bekämpfen, nach denen die Krankheit auch als Schüttellähmung bezeichnet wird.

Heilung versprechen die Forscher ihren Patienten allerdings nicht. «Mein Ziel ist eine bessere Behandlung für die Parkinsonsche Krankheit zu entwickeln auf der wir aufbauen können», sagt Kaplitt. Der Arzt hat mit Matthew During von der neuseeländischen University of Auckland das Unternehmen Neurologix gegründet, das die gentherapeutischen Viren herstellt und für die Kosten der ersten klinischen Studie aufkommt.

Die beiden Forscher hatten im Oktober des vergangenen Jahres im Magazin «Science» über ihre erfolgreichen Tierversuche berichtet. Andere Wissenschaftler kritisieren jedoch, dass die Methode nicht ausreichend an Affen überprüft wurde. Bei der Anwendung am Menschen könnten sich die Viren unkontrolliert im Hirngewebe ausbreiten. Es sei auch möglich, dass die Zellen auf die Gentherapie so viel GABA produzieren, dass ihre normale Funktion eingeschränkt wird.

Gentherapien gelten als Risiko-belastet. 1999 ist in den USA ein junger Patient gestorben, dessen Leberleiden mit einer Gentherapie behoben werden sollte. Bei Versuchen in Frankreich haben immunkranke Kinder nach der erfolgreichen Genbehandlung eine Leukämie-ähnliche Krankheit entwickelt. Die Behandlung von Parkinson-Patienten wird auch kritisiert, weil es durchaus Alternativen wie die medikamentöse Behandlung oder die Implantation eines Hirnstimulators gebe. (nz)