Im Januar hatte der britische Oberste Gerichtshof entschieden, dass zwei an der tödlichen Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (variant Creutzfeld Jakob Disease, vCJD) leidende Jugendliche mit einer nicht zugelassenen Substanz behandelt werden dürfen. Bei einem der Teenager scheint die Therapie jetzt anzuschlagen. Nach Angaben seines Vaters, Don Simms, gegenüber dem BBC-Fernsehen, hat sich der Zustand seines Sohnes Jonathan stabilisiert und sogar gebessert. Über den zweiten Fall wird nicht berichtet.

Die Substanz Pentosan-Polysulfat ist für die orale Einnahme gegen Blasenschmerzen und Blasenentzündung (Cystitis) zugelassen. In Tierversuchen hatte sich gezeigt, dass sie bei Schafen das Fortschreiten von Scrapie, einer der neuen Variante von CJD vergleichbaren Krankheit, stoppt. Dafür musste das Pentosan-Polysulfat allerdings direkt in das Gehirn gespritzt werden.

Jonathan hat inzwischen zwölf solche Injektionen bekommen. Gegenüber dem Online-Dienst «ic Nortern Ireland» sagte sein Vater, der Jugendliche zeige jetzt wieder eine normale Pulsrate, weniger Schleimauswurf und sehe auch deutlich besser aus. Jonathan habe auch wieder zugenommen und sein Gesicht «hat wieder eine normale Farbe angenommen.»

Pentosan scheint über zwei verschiedene Mechanismen der Krankheit entgegen zu wirken. Einerseits stoppt es offenbar die Produktion der krankhaften Prion-Proteine, der eigentlichen Auslöser der Krankheit. Andererseits hemmt es die Wirkung von entzündungsfördernden Stoffen (Interleukine) im Gehirn. Die Produktion dieser Botenstoffe wird durch die Prionen eigentlich angekurbelt und kann letztendlich zum Absterben von Hirnzellen führen.

Der Prionenexperte Stephen Dealler sagte dem Online-Magazin des «New Scientist», er sei «sehr enthusiastisch» wegen des offensichtlichen Effekts. Besonders optimistisch stimmt ihn die Tatsache, dass bei dem jungen Patienten praktisch keine negativen Nebenwirkungen zu beobachten waren. Bisher erprobte Therapien, etwa mit Quinacrin, waren wegen verheerender Nebenwirkungen wie Leberversagen abgebrochen worden.

Für Jonathan Simms selbst kommt die Behandlung allerdings trotz seines jetzt verbesserten Zustands zu spät. Die Krankheit hat bereits zu viel von seiner Hirnmasse zerstört, als dass er jemals auch nur annähernd wieder genesen könnte. Inwieweit die Substanz in Zukunft auch bei Patienten in früheren Stadien der Krankheit angewandt werden könnte, ist ungewiss. Die Behandlungserlaubnis durch das Gericht gilt zunächst nur für diese beiden konkreten Fälle. (nz)