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Gentherapie mit Nebenwirkung
05. Sep 2001 08:50
 | Eingriff ins Erbgut - Chancen und Risiken sind derzeit schwer abzuschätzen. | | Foto: fda |
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In einer Gentherapie-Studie mit Mäusen machten US-Forscher eine wenig ermutigende Entdeckung: Die Therapie hatte gewirkt, doch manche Mäuse bekamen Krebs.
Gen-Defekte wie das Sly-Syndrom betreffen etwa eines von 5000 Neugeborenen. Ein Enzym in den Lysosomen der Zellen funktioniert nicht, Stoffwechsel-Müll häuft sich an. Betroffene bleiben kleinwüchsig und entwickeln sich geistig meist nicht normal. Mit einer Gen-Therapie, die die gestörte Funktion wieder herstellen würde, könnte diesen Kindern möglicherweise geholfen werden.
Gen per Virus
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Mediziner um Mark Sands von der Washington University School of Medicine in St. Louis sahen sich mit ihren Tierversuchen dem Ziel schon einen großen Schritt näher. Mäuse bekamen als Babys eine intravenöse Injektion mit einem Virus (Adeno-assoziiertes Virus, AAV), das das funktionierende Gen in die Körperzellen brachte. Die behandelten Mäuse entwickelten sich fast normal, sie hatten das fehlende Gen für das Enzym Beta-Glucuronidase aufgenommen. Unbehandelte Tiere litten dagegen an Wachstumsstörungen und anderen Komplikationen bei der Entwicklung von Körper und Gehirn.Bei einer abschließenden Untersuchung der nach 18 Monaten noch lebenden Mäuse stellte sich allerdings heraus, dass drei von fünf Tieren an Leberkrebs litten. Diese Art von Tumoren war bei anderen Therapieversuchen der gleichen Krankheit bei Mäusen nie aufgetreten. Die Wissenschaftler schließen daraus, dass diese spezielle Art der Gentherapie der Auslöser ist. Ihre Resultate veröffentlichen sie in der aktuellen Ausgabe des Fachmagazins Gene Therapy.
Ähnliche Versuche bei Menschen
Alarmierend sind die Ergebnisse vor allem, weil Patienten mit anderen Krankheiten bereits in klinischen Versuchen mit Hilfe von AAV-Gentherapien behandelt werden. Möglicherweise sind auch diese Bluter und Mukoviszidose-Patienten der Gefahr ausgesetzt, Krebs durch die Gentherapie zu bekommen. Allerdings wird bei diesen klinischen Versuchen das Virus nur lokal eingesetzt und nicht in die Venen gespritzt. Die Wissenschaftler wiederholen derzeit ihren Versuch, diesmal mit speziellem Augenmerk auf die unerwünschte Nebenwirkung.
Für das Web ediert von Richard Friebe
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